Гены с доставкой

В дни минувшего Петербургского международного экономического форума (ПМЭФ) в биотехнологической компании Biocad появился научно-исследовательский комплекс (R&D) по разработке инновационных лекарственных препаратов передовой терапии, так называемых ЛППТ. Аналогов такого комплекса в России нет.

Иллюстрация Julien-Trumeur/shutterstock.com

«Все пионерские направления современной фармацевтики, которые позволяют перейти к персонифицированной фармацевтической генетике, к адресной доставке лекарственных препаратов без влияния на весь организм, – все это уже стало реальностью», – сказала министр здравоохранения РФ Вероника Скворцова на открытии комплекса.

Сейчас на стадии регистрации и клинических исследований находятся два первых инновационных препарата. «Цель создания лабораторий – развитие в нашей стране медицины будущего, – комментирует генеральный директор компании Дмитрий Морозов. – Она нацелена не просто на лечение болезни, ее симптомов, а на превентивную защиту организма, исправление первичных дефектов на уровне гена».

Препараты передовой терапии – нелинейный скачок развития фармацевтики как науки и как практики. «Россия – страна с мощным научным наследием – просто обязана быть в числе ведущих фармацевтических государств», – добавил он.

Biocad получает значимую поддержку от государства, в частности – субсидии Минпромторга на проведение клинических испытаний и организацию производства. Сегодня в мире всего 13 лекарств подобного класса. Это новое направление в современной медицине, препараты XXI века способны вылечить заболевания, ранее не поддававшиеся лечению. Среди них – врожденные генетические отклонения, последние стадии рака и многие другие.

Фирма уже вложила в создание нового научного комплекса – отдела перспективных исследований – более 100 млн рублей. Отдел состоит из трех современных лабораторий международного уровня – молекулярной генетики, генной терапии и цитологии. Они занимают 400 кв. м на площадке «Нойдорф» особой экономической зоны «Санкт-Петербург».

В группу ЛППТ входят два типа лекарственных препаратов: первые основаны на осознанном манипулировании генами человека, вторые – на модификации живых клеток, вплоть до создания у них свойств, не заложенных природой. Сегодня в научном мировом сообществе популярность ЛППТ очень быстро растет, как было с антителами в конце 1990-х – начале 2000-х.

Компании Big Pharma (так называют мировых гигантов фармотрасли) активно развивают это направление, сотрудничая с ведущими академическими институтами. Пока новую фармацевтику продвигают лишь несколько стран – США, Великобритания, Франция, Германия, Испания, Италия, Австралия.

«В ближайшие один-два года мы должны разработать до стадии проверки на животных in vivo два продукта ЛППТ, – приоткрывает завесу тайны руководитель отдела перспективных исследований петербургской компании Александр Карабельский. – Оба они необходимы для быстрого старта направления. Далее с учетом сложности технологического процесса, думаю, получится два-три препарата в год. Но это только до стадии проверки на животных».

Наши фармацевты хотят создать платформу для разработки десятков препаратов уровня ЛППТ. Во-первых, это расширит область применения клеточной терапии для лечения злокачественных опухолей. «Модифицируя клетки человека рекомбинантными векторами на основе вирусных частиц, можно заблокировать способность опухолевых клеток подавлять иммунитет и обеспечить направленное разрушение всех клеток опухоли CAR-T клетками», – описал процесс ученый.

Во-вторых, речь идет о терапии наследственных заболеваний, например – гемофилии, которая считается неизлечимой. С помощью методов генной терапии специальные вирусные частицы обеспечивают высокоточную доставку лечебного гена в клетки печени, глаза, в мышечные клетки, иммунные клетки для лечения широчайшего спектра заболеваний.

Эту и другие статьи вы можете обсудить и прокомментировать в нашей группе ВКонтакте

Материал опубликован в газете «Санкт-Петербургские ведомости» № 118 (5735) от 04.07.2016.